Ankara Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü’nce ‘SMA Hastalığının Tedavisinde İlaçları Test Edecek Kit Oluşturma’ projesi başlatıldı. Enstitü Müdürü Prof. Dr. Can Akçalı ve ekibinin, ‘TÜBİTAK 1004 Mükemmeliyet Destek Programı’ kapsamında desteklenen projenin 2025 yılında tamamlanması planlanıyor. Proje ile SMA’lı çocuklarda ilaç tedavisinin etkili olup olmayacağını test edecek bir kit geliştirilecek. SMA hastalarında kullanılacak ilaçların hastaya özgün faydasının kök hücre temelli metotlarla önceden ön görülebilmesi, bu sayede hem tedavinin başlaması için gereken sürenin kısaltılması hem de bu konuda gereksiz harcamaların önüne de geçerek, ülke ekonomisine katkıda bulunulması amaçlanıyor.’4 DOZ İÇİN 180 BİN DOLAR HARCANIYOR’ Prof. Dr. Akçalı, genetik bir mutasyondan kaynaklanan SMA hastalığında kullanılan çok pahalı 2 farklı tedavi olduğunu söyleyerek, “Birincisinde bu gen mutasyonuna karşı DNA yapısında bir ilaç verilerek sinir hücrelerinin mutasyondan ortaya çıkan fonksiyon kaybının düzeltilmesi hedefleniyor. Diğer tedavi yöntemi ise gen tedavisiyle genin tamamen değiştirilmesi oluyor.
